La Enfermedad Inflamatoria Intestinal (EII) es un grupo de afecciones inflamatorias del colon y el intestino delgado. Crédito: Elena Vafina vía Getty Images.
Eli Lilly (Lilly) ha acordado pagar $10 millones por los derechos mundiales del programa de agonistas del receptor farnesoide X (FXR) de Organovo Holdings, una empresa de San Diego, dirigido a tratar la EII.
Según el acuerdo, Lilly pagará $10 millones iniciales y hasta $50 millones adicionales en hitos, como se detalla en un documento de la Comisión de Bolsa y Valores (SEC). Este programa incluye un ensayo de Fase II para la colitis ulcerosa (CU) y la esteatohepatitis metabólica (MASH).
Tras el anuncio del 25 de febrero, las acciones de Organovo aumentaron un 243%. El activo principal de la empresa, llamado FXR314, es central en este acuerdo.
FXR314 actúa sobre el FXR, un receptor hormonal nuclear que desempeña un papel clave en el metabolismo de carbohidratos y lípidos, la regulación de la sensibilidad a la insulina y la regeneración hepática durante lesiones.
Organovo presentó datos del ensayo de Fase II (NCT04773964) para FXR314 en MASH en noviembre de 2024. Los resultados mostraron una reducción significativa en el contenido de grasa hepática comparado con el placebo, logrando la dosis más alta una reducción promedio del 22.8% frente al 6.1% en el grupo placebo. Además, un mayor porcentaje de pacientes que recibieron FXR314 lograron más del 30% de reducción en la grasa hepática. El medicamento también mostró un perfil de seguridad favorable.
Al momento del lanzamiento de los datos de MASH el año pasado, Organovo expresó entusiasmo por continuar el desarrollo de FXR314 en MASH. Sin embargo, en el anuncio con Lilly, la empresa solo menciona su enfoque en la EII. Se planea un ensayo de Fase II en EII, con inicio previsto para el cuarto trimestre de 2025. Organovo ha dicho anteriormente que ve potencial para FXR314 en enfermedades metabólicas hepáticas y oncología.
Estos hallazgos son sorprendentes porque el uso de agonistas de FXR como enfoque terapéutico para MASH ha enfrentado obstáculos significativos. Los esfuerzos de Intercept Therapeutics con el agonista de FXR Ocaliva (ácido obeticólico) terminaron en decepción cuando la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) rechazó el medicamento para MASH en 2023, obligando a la empresa a reducir un tercio de su personal. Un segundo rechazo de la FDA el año pasado, esta vez para la colangitis biliar primaria (PBC), reforzó aún más los desafíos de los medicamentos que apuntan a FXR en enfermedades hepáticas.
Desde entonces, han ganado terreno mecanismos de acción alternativos en el tratamiento de MASH. Rezdiffra (resmetirom) de Madrigal Pharmaceuticals, un pequeño agonista molecular de THRB, fue el primer medicamento aprobado por la FDA para esta enfermedad en marzo de 2024. Además, Eli Lilly anunció a principios de este mes que pagará $630 millones por el oligonucleótido antisense RNAi OLX75016 de la biotecnológica surcoreana OliX Pharmaceuticals para tratar MASH.
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