Entre los 49 pacientes adultos reclutados para el ensayo, el 41.2% de los que recibieron Ecopipam experimentaron algún tipo de recaída. Crédito: Shutterstock / Studio Romantic.
Emalex Biosciences busca la aprobación de su tratamiento para el síndrome de Tourette tras alcanzar sus objetivos principales y secundarios en un estudio de Fase III. El medicamento ecopipam, que actúa como antagonista del receptor de dopamina-1, cumplió con los objetivos tanto en pacientes pediátricos como adultos con esta condición, que a veces provoca tics involuntarios y vocalizaciones. En los pacientes pediátricos, la tasa de recaída fue del 41.9% con ecopipam en comparación con el 68.1% del grupo placebo.
Con estos resultados positivos, Emalex Biosciences planea reunirse con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y otras autoridades de salud globales para discutir la presentación de una nueva solicitud de medicamento en 2025.
El estudio DIAMOND (NCT05615220) examinó a 167 pacientes pediátricos y 49 adultos con síndrome de Tourette. Durante un período de 12 semanas, los pacientes pediátricos tratados con ecopipam mostraron una reducción significativa de los tics vocales y motores. Luego, los pacientes fueron asignados al azar para continuar con el medicamento o cambiar a un placebo por otras 12 semanas.
Entre los 49 pacientes adultos, el 41.2% de los que recibieron ecopipam sufrieron recaídas, en comparación con el 67.9% del grupo placebo.
Frederick Munschauer, director médico de Emalex Biosciences, comentó que estos resultados refuerzan la confianza en ecopipam como un tratamiento potencial de primera clase para el síndrome de Tourette. Los datos muestran un beneficio estadísticamente significativo en la reducción de tics en sujetos pediátricos en comparación con el placebo.
Según GlobalData, se estima que el mercado global para terapias del síndrome de Tourette fue de aproximadamente $248 millones en 2024, y podría reducirse a $84 millones para 2030. Aunque existen muchos medicamentos en el mercado, Abilify (aripiprazol) de Otsuka Holdings es el antipsicótico más utilizado y se espera que genere unos $192 millones para finales de 2025.
Los Centros para el Control de Enfermedades de EE.UU. (CDC) estiman que uno de cada 333 niños de entre tres y 17 años ha sido diagnosticado con la condición, y el 44% de ellos con una forma moderada o severa. Los niños tienen tres veces más probabilidades de padecer la condición que las niñas.
En un ensayo anterior de Fase IIb, ecopipam logró reducir los tics en un 30% en pacientes pediátricos en comparación con el placebo.
Eric Messner, CEO de Emalex Biosciences, expresó su esperanza de que ecopipam pueda ofrecer alivio sintomático a los pacientes con síndrome de Tourette. Resaltó este momento como una nueva era de progreso para personas con condiciones del sistema nervioso central que tienen opciones limitadas o nulas de tratamiento.
En otro ámbito del mercado, la compañía israelí SciSparc recibió la aprobación de la FDA para comenzar un ensayo clínico de Fase IIb con SCI-110 en adultos con esta condición.